Malattie dimenticate (Neglected Tropical Diseases) – Siamo a una svolta?

Filippo Curtale

Una serie di articoli dedicata da Lancet alle malattie dimenticate potrebbe rappresentare il punto di svolta nel riconoscere l’importanza di queste malattie, le più diffuse tra le popolazioni povere del pianeta.

Queste malattie meritano sicuramente più risorse di quante al momento allocate e soprattutto una maggiore attenzione da parte della comunità scientifica internazionale, che tenga non solo conto della loro diffusa prevalenza e del rilevante peso patologico, ma anche del ruolo nel determinare ed aggravare condizioni di povertà, ineguaglianza ed instabilità politica. (Vedi post “Il controllo delle malattie dimenticate per riscattare l’ultimo miliardo”) (Foto 1).

Mentre il pianeta è sempre più sovraffollato, intere popolazioni abbandonano terre fertili perché i fiumi che le irrigano sono infestati dalla “blackflies” (mosche del genere Simulium), il vettore dell’oncocercosi che causa cecità. Grazie al programma di controllo di questa malattia, più di 25 milioni di ettari sono stati bonificati e la popolazione originaria ha potuto ritornare ad essere produttiva riprendendo le tradizionali attività di pastorizia e coltivazione. Anche il controllo della mosca tsé-tsé, vettore della malattia del sonno (tripanosomiasi umana africana), tramite trappole sospese (Foto 2), ha permesso di riutilizzare terre in precedenza abbandonate.

I successi conseguiti fino ad oggi dimostrano che per queste malattie disponiamo di strumenti di controllo facilmente realizzabili, efficaci ed a basso costo, ma soprattutto in grado di determinare benefici addizionali per la produttività degli adulti e lo sviluppo dei bambini. Ciò nonostante meno dell’uno per cento dell’aiuto pubblico allo sviluppo e degli investimenti nella ricerca medica è indirizzato al controllo di queste malattie, definite genericamente nel GDM 6 come “altre malattie”[1]. In particolare gli investimenti nella ricerca, in assenza di un potenziale mercato per nuovi prodotti, sono stati in sostanza nulli negli ultimi 30 anni[2].

Esistono tuttavia segnali positivi: le donazioni di farmaci e di fondi per sostenere strategie regionali di controllo e promuovere l’accesso ai farmaci della popolazione infantile sono in costante aumento, mentre i primi successi concreti ottenuti nel controllo di queste malattie hanno riacceso l’interesse della comunità internazionale, facendoci pensare che siamo a un punto di svolta[3].

Nuove strategie che si basano sulla combinazione di più farmaci o sull’uso di farmaci in grado di combattere più di una malattia, che spesso colpiscono la stessa popolazione, sono alla base del nuovo approccio globale per il controllo delle malattie dimenticate. Il costo di tali interventi è inferiore a 40 centesimi di euro per persona l’anno, mentre numerose case farmaceutiche hanno donato e continuano a donare grandi quantità di farmaci, rendendo possibili diversi programmi globali di controllo ed eliminazione.
Tabella 1. Maggiori donazioni di farmaci per il controllo della malattie tropicali neglette [PDF: 310 Kb].
Nella realizzazione di questi programmi è emersa la possibilità di strategie combinate con economie di scala e di scopo, soprattutto nelle scuole, e la possibilità di canalizzare altri interventi nelle comunità (malaria, HIV)[4].

La serie pubblicata da Lancet, e gratuitamente scaricabile in rete (www.thelancet.com), si concentra non solo sulle malattie dimenticate più prevalenti e patologiche, ma dedica particolare attenzione a quelle per cui sono disponibili strategie di controllo dimostratesi efficaci e facilmente replicabili e sul loro potenziale effetto nella riduzione della povertà, nel promuovere lo sviluppo.

• Programmi, partenariato e coordinamento nel controllo delle malattie dimenticate[5].

Questo primo articolo della serie affronta il problema di identificare quali siano le malattie dimenticate, un argomento su cui non c’è tuttora accordo. Il fatto che non esistano criteri definiti per includere una malattia nella lista di quelle dimenticate, ha determinato una varietà di definizioni, come pure del loro numero, a seconda del programma o dell’agenzia.

Tabella 2:  Diverse definizioni di malattie neglette e malattie incluse tra quelle prioritarie [PDF: 620 Kb].

Quest’ambiguità ha facilitato lo sviluppo di programmi di controllo internazionali frammentati, sovrapposti e spesso poco efficienti, che l’articolo analizza valutando la fattibilità di integrare tali iniziative a livello nazionale favorendo una economia di scopo. In quest’ottica, la definizione di una lista unica delle malattie dimenticate, basata sui criteri definiti e condivisi da tutti, potrebbe facilitare un più razionale sviluppo dei programmi di controllo. Infine, sono discusse le sfide rappresentate da approcci di controllo diversi a livello nazionale e internazionale, considerando un passo necessario l’identificazione di categorie di malattie dimenticate, con caratteristiche comuni, i cui interventi di controllo ed eliminazione possano essere efficientemente integrati, tenendo conto della loro distribuzione epidemiologica e dell’organizzazione dei sistemi sanitari a livello nazionale.

• Integrazione dei programmi di controllo delle malattie dimenticate nei sistemi sanitari: sfide e opportunità[6].

Anche il secondo articolo mette l’accento sulla necessità di coordinare e armonizzare gli sforzi per il controllo e l’eliminazione delle malattie dimenticate e sul bisogno di allargare la copertura globale di tali programmi. Una programmazione razionale e, soprattutto, l’integrazione di questi programmi di controllo nei sistemi sanitari nazionali è essenziale per permettere una espansione degli interventi che possa portare all’eliminazione di queste malattie. In particolare viene analizzata la possibilità di integrare programmi con strategie simili, come quelli basati sulla chemioterapia preventiva di massa utilizzando farmaci efficaci contro più di un parassita (oncocercosi, filariasi linfatica, ascariasi, anchilostomiasi e tricuriasi). Inoltre, vi è necessità di integrare il controllo delle malattie dimenticate nei programmi contro malaria, tubercolosi ed HIV/AIDS, che spesso dispongono di maggiori risorse umane e materiali, con benefici per tutto il sistema sanitario.

• Mappatura, monitoraggio e sorveglianza delle malattie dimenticate: verso una politica di integrazione[7].

Il terzo articolo discute l’importanza dei sistemi di mappatura, monitoraggio e sorveglianza delle malattie dimenticate, strumenti indispensabili sia per la definizione di strategie razionali ed efficaci, come per la definizione di possibili sinergie nei programmi di controllo. Anche questo articolo sottolinea l’opportunità rappresentata dai programmi di chemioterapia preventiva, che possono utilizzare un sistema integrato di monitoraggio e sorveglianza, come pure di distribuzione dei farmaci. Vengono quindi analizzati alcuni esempi di integrazione realizzati a livello nazionale e viene presentato un quadro logico per lo sviluppo di un sistema integrato di monitoraggio e valutazione basato sull’utilizzo di indicatori di impatto in grado di misurare sia l’effetto del programma su specifiche malattie che il contributo indiretto del programma nel raggiungimento degli obiettivi del millennio.

• Aspetti socio-economici delle malattie dimenticate[8].

L’ultimo articolo della serie, forse anche il più interessante, è la revisione di una selezione di articoli sugli aspetti socioeconomici delle malattie dimenticate. In primo luogo viene affrontato il problema dell’inadeguatezza dei disability-adjusted life-years (DALYs) per valutare il carico patologico di queste malattie sulla popolazione. I DALYs sono molto influenzati dalla mortalità, che per questo gruppo di malattie rimane bassa, di conseguenza tendono a sottostimare il carico patologico, influenzando negativamente qualsiasi valutazione economica basata su costi ed efficacia degli interventi di controllo.

Tabella 3. Stima dei DALYs*, mortalità e prevalenza delle principali malattie tropicali dimenticate [PDF: 1.408 Kb]

In aggiunta, anche le stime di prevalenza di queste malattie appaiono essere sottodimensionate e molto spesso, come nel caso dell’oncocercosi, tengono in considerazioni solo prevalenze superiori al 40% per definire le popolazioni a rischio. Viene poi analizzato il basso costo dei programmi di controllo delle malattie dimenticate, determinato da quattro fattori comuni praticamente a tutti gli interventi; a) le rilevanti donazioni di farmaci da parte delle case farmaceutiche; b) l’economia di scala allargando il numero di beneficiari; c) l’economia di scopo, integrando due o più programmi di controllo tra loro o con interventi contro malaria, tubercolosi e HIV/AIDS; d) il coinvolgimento sempre più diffuso di volontari di villaggio nella distribuzione dei farmaci. L’articolo termina con alcune raccomandazioni per indirizzare la ricerca in modo particolare sulla valutazione dei benefici economici derivanti dal controllo delle malattie dimenticate, misurando anche i benefici esterni al settore sanitario, quali quelli nel campo della produzione agricola e dell’educazione.

In definitiva, la serie di articoli di Lancet, evidenzia come gli investimenti in interventi di controllo per le malattie dimenticate, oltre a presentare costi molto ridotti, devono essere considerati veri e propri investimenti in capitale umano e far parte della strategia globale di riduzione della povertà[9]. L’aumento dell’interesse e delle donazioni per il controllo di queste malattie, pur in una congiuntura finanziaria sfavorevole, può rappresentare il punto di svolta tanto atteso, ma solo se sarà accompagnato da politiche sanitarie finalizzate all’integrazione dei programmi di controllo e da un’armonizzazione degli sforzi per ottimizzare l’uso delle risorse. (Foto 3)

Se la comunità internazionale non è in grado di finanziare e far arrivare farmaci efficaci a chi ne ha bisogno, al costo di pochi centesimi per persona, e a promuovere la ricerca per queste malattie spesso dimenticate anche dalla comunità scientifica[10], sembra difficile che sia in grado di affrontare adeguatamente le altre sfide di sanità pubblica, anche più grandi e costose, rappresentate dalle tre grandi pandemie di malaria, tubercolosi e HIV/AIDS.

Bibliografia

1. Molyneux DH. Combating the “other diseases” of MDG 6: changing the paradigm to achieve equity and poverty reduction?. Transaction of the Royal Society of Tropical Medicine & Hygiene. 2008; 102(6): 509-19.
2. Hortez P, Molyneux DH, Fenwick A, et al. Control of neglected tropical diseases. New England Journal of Medicine. 2007; 357: 1018-26.
3. Comment. Neglected tropical diseases – beyond the tipping point? The Lancet 2010; 375:3-4.
4. WHO/Carter Center. Integrated Control of the Neglected Tropical Diseases. Global Health and the United Nations Meeting. 8-9 May, 2008.
5. Liese B, Rosenberg M, Schratz A. Programme, partnership, and governance for elimination and control of neglected tropical diseases. The Lancet 2010; 375:67-76.
6. Gyapong JO, Gyapong M, YelluN, et al. Integration of control of neglected tropical diseases into health-care systems: challenges and opportunities. The Lancet 2010; 375:160-65.
7. Baker MC, Mathieu E, Fleming FM, et al. Mapping, monitoring, and surveillance of neglected tropical diseases: toward a policy frame work. The Lancet 2010; 375: 231-38.
8. Conteh L, Engels T, Molineux DH. Socioeconomic aspects of neglected tropical diseases. The Lancet 2010; 375: 239-47.
9. Canning D. Priority setting and the ‘neglected‘ tropical diseases. Transaction of the Royal Society of Tropical Medicine & Hygiene 2006; 100(6):499-504.
10. Vanderelst D, Speybroeck N. Quantifying the lack of scientific interest in neglected tropical diseases. PLoS Neglected Tropical Diseases 2010; 4(1): e576. Doi:10.1371/journal.pntd.0000576